為人類胚胎進行基因編輯，在道德倫理上仍有不少爭議，不過美國科學家近日成功在老鼠上進行實驗，在老鼠嬰兒出生前 4 天，於母體的子宮內進行基因編輯，因而規避了一些重要的道德倫理問題。
美國賓夕法尼亞大學醫學院與費城兒童醫院的研究人員今次進行的胚胎編輯基因實驗，所針對的是一種先天性遺傳病，表面活性蛋白缺乏症。該遺傳病令到遺者缺乏減少肺部表面張力的活性蛋白，而起因是嬰兒體內出現基因突變，因而造成此缺陷。嬰兒會在出生數小時後，因肺部功能不足，出現呼吸衰竭而死亡。
今次進行的研究使用了名為「CRISPR」的基因編輯系統，溶液在注射入晚期妊娠母鼠的羊水後，經由胚胎的呼吸動作進入胚胎的呼吸道與肺部，並且進行基因編輯。如編輯成功，研究員會看到熒光綠色的報告指標。
在實驗中，研究人員在顯微鏡下看到基因編輯帶來的綠色熒光顯示，表示這套系統成功在母鼠的子宮內編輯基因，而且看起來可以長時間維持。這些被編輯的細胞，多為 2 型肺泡細胞，是產生活性蛋白的關鍵細胞。
在比對實驗中，不接受治療，或接受對照治療的小鼠胚胎，在小鼠出生後 6 小時後全部死亡。而接受到基因編輯的胚胎，在出生後 24 小時後，仍然有 8％ 的小鼠存活，在出生後 7 天後，存活率亦有 5.7%。科學家在解剖這些存活的小鼠，發現肺部結構的形態得到了改善。
今次實驗進行時期是小鼠出行前 4 天，約相等於人類懷孕後 28 周，避免了一系列道德倫理上的問題。但目前要面對的最大風險，是這項基因編輯對母體的潛在影響。但費城兒童醫院的教授 William H. Peranteau 表示，基因編輯療法是一項良好的嘗試，在概念上驗證了妊娠期間進行基因編輯的可能性。對罹患致命的先天性遺傳疾病的嬰兒來說，可能打開了治療的新方法。
有關研究刊登於最新一期《Science Translational Medicine》刊物。
資料來源：ScienceDaily