香港城市大學科研團隊獲政府資助，成功研發有如「基因手術刀」的創新技術，能夠直接修復患者體內的缺陷基因，為肝臟和心血管遺傳疾病提供根治的機會。這項突破性技術計劃在未來 3 年內進行人體試驗，期望讓遺傳病患者告別終身服藥的困擾。
什麼是基因修復技術
傳統治療遺傳疾病只能控制病情，患者需要終身服藥，而且藥效會逐漸減弱，病情容易反覆。 城大生物醫學科學系鄭宗立教授團隊研發的新技術，就像為基因進行「微創手術」，直接找出並修復體內的「問題基因」。
這項技術運用獲諾貝爾獎的 CRISPR 基因編輯工具，配合團隊自家研發的「基因手術刀」和特製「運輸車」（脂質納米顆粒），能夠精準地將修復工具運送至需要治療的細胞位置。最重要的是基因一旦修復成功，效果便能持續終身，無需重複治療。
兩種新藥物針對常見遺傳疾病
研究團隊目前開發了兩款新藥物：PL-100 專門治療罕見的肝臟遺傳疾病，PL-200 則針對影響全球數億人的心血管遺傳疾病。 這兩種疾病目前均沒有根治方法，患者只能倚靠藥物控制病情。
團隊已在猴子身上完成初步測試，結果顯示新技術安全有效，所需劑量亦比傳統治療低。為確保治療安全，研究人員更開發了專門的檢測系統，能精確監測會否意外修改其他正常基因。
香港成為基因治療新領域先鋒
這項研究獲得政府「產學研 1+ 計劃」資助，每個項目最高可獲 1 億港元支援。鄭教授表示，基因修復技術代表醫學未來發展方向，目標不只是控制疾病，而是能夠徹底根治。他認為香港具備人才、資源和政策優勢，有機會在全球基因醫學領域擔當領導角色。
鄭教授同時創立引正基因公司，專門開發可負擔的基因治療技術，最近獲得投資者注資加快研發進度。香港多間大學均在發展類似技術，包括科大研發阿茲海默症基因治療，以及港大改良 CRISPR 技術，突顯香港在這個新興醫療領域的競爭優勢。
對於一般市民來說，這項技術雖然仍在研發階段，但已為眾多遺傳疾病家庭帶來新希望。未來更有機會讓患者擺脫終身服藥的負擔，獲得真正根治的機會。
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