在 12 月美國食品藥品監督管理局（FDA）核准了一項可治療遺傳性疾病的基因療法。這種療法聲稱可改善罕見盲症患者的視力。而最近提供該療法的公司公佈了收費，每隻眼需要 42.5 萬美元（約332萬港元），如果兩隻眼都接受治療，就要 85 萬美元（約664萬港元）。
FDA 核准的是 Spark Therapeutics 提供的基因療法，能治療因基因突變而令視力受損的盲症。這種盲症的患者一般都在 18 歲之前逐漸喪失視力，毫無徵狀，最後或會惡化到全盲。
這種名為「Luxturna」的新藥，可直接注射到病患者人體，注射後可取代原本眼部視網膜細胞組織有缺陷的基因。這些有缺陷的基因，是令到眼睛無法把光線傳化為傳送到腦部訊號的原因。
Spark 公司表示這種新藥只需要注射一針，永久有效。注射後公司會監察患者 4 年以確保視力不會惡化。根據《澎博》新聞指出，公司與波士頓一間保險公司 Harvard Pilgrim Health Care 合作，如患者在接受治療 30 日內無即時可見的改善效果，或在 30 個月內視力大幅倒退，患者可取回部份治療費用。現時估計美國有 1,000 至 2,000 名這類可接受治療的遺傳性盲症患者。
資料來源：Bloomberg
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