京都大學初創企業 Toregem BioPharma 研發一款名為 TRG035 抗體藥物，透過阻斷抑制牙齒發育的 USAG-1 蛋白促進牙齒再生。藥物已完成第一期人體安全性臨床試驗，日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）亦完成第 2a 期試驗通知書審查。團隊仍須通過機構審查委員會（IRB）評估才可正式展開下一階段試驗，現階段研究對象僅限先天缺牙兒童。
藥物原理及第一期試驗結果
TRG035 屬於抗 USAG-1 抗體藥物，原理是中和抑制牙齒發育的 USAG-1 蛋白，讓受抑制且停滯發育的牙胚重新接收生長訊號，恢復長牙能力。研發團隊早於 2024 年 10 月在京都大學醫院展開第一期人體試驗，對象為 30 至 64 歲且缺少最少一顆臼齒的健康男性，以隨機、雙盲及安慰劑對照方式進行單次靜脈注射，主要評估藥物安全性，次要指標包括藥物代謝與抗藥物抗體反應。
日本臨床試驗登記系統資料顯示試驗經已完成。Toregem BioPharma 表示第一期試驗已確認藥物安全性，詳細結果暫未公開發表。
第二階段試驗鎖定患病兒童 仍待倫理審批
Toregem BioPharma 於 2026 年 8 月 17 日宣布 PMDA 已完成 TRG035 第 2a 期臨床試驗通知書審查。需要留意「審查完成」僅屬程序審視，並不等同藥物正式獲批上市。TRG035 目前仍屬試驗藥物，尚未證實可在人體成功再生牙齒。
團隊計劃展開的第 2a 期試驗屬公開標籤、非對照及多中心研究，對象為 24 名患嚴重先天部分缺牙症兒童，期望能測試藥物劑量，將試驗對象由健康成年人轉為真正患病人群。研究仍須經機構審查委員會評估才能開始招募病人及注射藥物，公司暫未公布具體開始日期。
資金到位 加快臨床開發進度
Toregem BioPharma 於 2026 年 5 月宣布完成新一輪融資，籌得約 530 萬美元（約港幣 4,134 萬元，即 8.5 億日元，約港幣 4,250 萬元），用作支援日本第二期臨床試驗開支及美國市場未來開發準備。透過此輪融資，公司累計股權融資達約 26 億日元（約港幣 1.3 億元）。若計入政府補助及資助等資金，累計總籌資額突破 2,900 萬美元（約港幣 2.262 億元，即 46 億日元，約港幣 2.3 億元）。
日本厚生勞動省早於 2025 年 10 月將 TRG035 列為治療「重度先天缺牙症」的孤兒藥，反映當局認可藥物針對罕見疾病的潛力。
現階段不適用一般蛀牙或撞牙缺牙
TRG035 現時臨床開發僅針對先天缺牙症患者，並不適用於因蛀牙、牙周病或意外撞擊等後天因素導致缺牙的一般人士。台灣事實查核中心引述牙醫指出，先天缺牙症患者缺牙位置存在牙胚機率較高，因此有機會誘發長牙；後天缺牙者的乳牙及恆牙牙胚已經用盡，沒有多餘牙胚可供刺激，現階段藥物對他們無法發揮作用。
Toregem BioPharma 亦承認團隊長遠期望將藥物應用範圍擴展至治療蛀牙及牙周病造成的後天缺牙，但仍屬長遠目標，尚待重大醫學突破才有機會實現。研發團隊原先預計 2030 年推出藥物讓公眾使用，醫學界觀察者普遍認為時間表屬初步預期，藥物仍須取得第二期療效數據、通過進一步監管審查及獲得最終批准，才有望正式面世。
資料來源：Toregem BioPharma、台灣事實查核中心
