ByteDance 旗下藥物研發部門 Anew Labs 於 4 月中在波士頓舉行的 American Association of Immunologists 年會上，首次公開展示由 AI 設計藥物分子，目標針對與牛皮癬及類風濕關節炎相關 IL-17 細胞因子。同時 Anew Labs 亦發布生成式 AI 框架 AnewOmni，正式宣告 ByteDance 加入全球 AI 藥物研發競賽。
AI 突破製藥界「不可成藥」難題
Anew Labs 展示小分子藥物針對 IL-17，此細胞因子與牛皮癬、類風濕關節炎及強直性脊椎炎（ankylosing spondylitis）等自免疫疾病密切相關。由於 IL-17 結合介面屬蛋白質-蛋白質相互作用（protein-protein interaction），結合面積寬大平坦，傳統小分子藥物難以附著，製藥業界數十年來視之為「不可成藥」靶點。Anew Labs 聲稱其 AI 系統成功突破此限制。
現有 IL-17 療法包括 Novartis 藥物 secukinumab 及 Eli Lilly 藥物 ixekizumab，均為注射式抗體藥物，每年為藥廠帶來數十億美元收入。若能以口服小分子藥物達到相近療效，製造成本更低之餘，患者使用也更方便，商業潛力極為可觀。Anew Labs 生物學主管 Chris Li 發布旗下 4 個候選藥物管線之一，正是一款針對多種 IL-17 變體廣譜抑制劑。
AnewOmni：聲稱業界首個全規模分子設計框架
Anew Labs 今年 3 月在預印本平台 bioRxiv 發表 AnewOmni，此生成式 AI 框架以逾 5,000,000 個生物分子複合物訓練，能夠跨越小分子、多肽（peptide）至納米抗體（nanobody）等不同分子規模進行功能性設計。研究團隊聲稱這是業界首個能在所有分子規模上成功設計功能性分子框架。
研究人員在預印本展示 AnewOmni 針對頑固癌症靶點 KRAS G12D 及膽固醇相關蛋白 PCSK9 設計成功率介乎 23% 至 75%。現時業界大多數生成式模型只能在單一分子規模有效運作，若 AnewOmni 成果能在臨床層面獲得驗證，將賦予 Anew Labs 平台級能力，而非僅限於單一研究項目。
科技巨頭競相進軍藥物研發
ByteDance 並非首家涉足藥物研發科技公司。Anthropic 以 4 億美元（約港幣 31.2 億元）收購 Coefficient Bio。Google DeepMind 旗下 AlphaFold 蛋白質結構預測研究更於 2024 年榮獲諾貝爾化學獎。同屬 DeepMind 系 Isomorphic Labs 今年 2 月發布新藥物設計工具，並與藥廠達成總里程碑價值高達 30 億美元（約港幣 234 億元）合作協議。Nvidia 亦推出 BioNeMo 生物分子 AI 平台。
ByteDance 優勢在於其龐大 AI 基礎設施。TikTok 推薦演算法本質是處理海量數據並預測用戶行為。Anew Labs 生成式模型同樣處理海量分子數據，預測哪種原子組合能產生所需生物反應。服務全球 1,500,000,000 名 TikTok 用戶所建立 AI 基礎設施，現正應用於分子研發。
臨床數據仍是最大考驗
Anew Labs 核心團隊共 36 人，分別在上海、新加坡及美國加州聖荷西（San Jose）運作，母公司 ByteDance 估值約 3,000 億美元（約港幣 2.34 兆元）。科學顧問委員會成員包括 Innovent Biologics 前總裁劉勇軍、Amgen 前首席科學家 Ji Ma，以及 Takeda 加州蛋白質化學科學總監 Hua Zou。
然而波士頓展示 IL-17 候選分子目前仍處臨床前階段。全球現有逾 173 個 AI 研發藥物項目正在臨床開發，業界整體臨床失敗率仍高達 90%。以 Recursion-Exscientia 合併後平台為例，其主力 AI 候選藥物最終因長期數據未能確認早期療效而遭中止。從免疫學會議海報展示到獲批上市口服療法，需耗費數年時間及數十億美元投資。ByteDance 能否以演算法優勢改變疾病治療，最終仍有待臨床試驗裁決。
來源: TNW
