以 TikTok 推薦演算法聞名的字節跳動(ByteDance),透過其藥物研發部門 Anew Labs,在 4 月中旬的美國免疫學家協會(AAI)年度大會上首次公開展示 AI 設計的候選藥物,目標鎖定長年被製藥業視為「無法成藥」的蛋白質互作靶點 IL-17。這是字節跳動正式宣告進軍 AI 新藥研發賽道的訊號,與 Isomorphic Labs、Anthropic 及英矽智能(Insilico Medicine)同場角力。
瞄準「無法成藥」靶點
Anew Labs 生物學部門主管 Chris Li 在波士頓大會上,展示了公司 4 個研發管線候選藥物之一:一款 pan-spectrum IL-17 小分子抑制劑。這款由生成式 AI 設計的口服小分子,能同時阻斷 IL-17A 及 IL-17F 多種二聚體形式,對 IL-17A 的效力較現有領先 IL-17A 專一性小分子高出逾 10 倍,對 IL-17F 的活性亦達到可與雙特異性抗體 bimekizumab 媲美的水平。
IL-17 與牛皮癬、類風濕性關節炎及強直性脊柱炎等多種自體免疫疾病密切相關,而其靶點結構屬蛋白質互作介面,結合面積廣且平坦,傳統小分子難以附著——這正是業界數十年來稱其為「無法成藥」的原因。
現有同類藥物如諾華(Novartis)的 secukinumab 及禮來(Eli Lilly)的 ixekizumab,均為每年費用高達數萬美元的注射型抗體療法。若 Anew Labs 的口服小分子最終獲批,不論製造成本抑或患者用藥便利性,均將帶來根本性改變。
AnewOmni:跨尺度生成式 AI 框架
在研發工具層面,Anew Labs 於今年 3 月在 bioRxiv 發表預印本論文,介紹名為 AnewOmni 的生成式 AI 框架。AnewOmni 以逾 500 萬個生物分子複合物為訓練資料,能在原子解析度下組裝有化學意義的構建模塊,設計對象橫跨小分子、多肽乃至納米抗體等不同分子尺度。
研究人員展示 AnewOmni 能針對腫瘤學熱門靶點 KRAS G12D 及膽固醇相關蛋白 PCSK9 設計功能性分子,成功率介乎 23% 至 75%,並自稱是首個能在所有分子尺度實現功能性分子設計的生成式框架。
AI 新藥研發的全球競賽
字節跳動加入的,是一場由頂尖科技及製藥公司爭相角逐的全球競賽。DeepMind 旗下的 Isomorphic Labs 與禮來及諾華簽訂的合作協議,潛在里程碑付款總值約達 30 億美元,其藥物設計工具準確度較 AlphaFold 3 提升一倍。
Anthropic 則以 4 億美元收購僅有不足 10 人的 Coefficient Bio,正式佈局生物研究。Google DeepMind 的 AlphaFold 研究更奪得 2024 年諾貝爾化學獎,Nvidia 則推出 BioNeMo 平台,支援生物分子 AI 模型的訓練與部署。字節跳動的差異化優勢,在於其 AI 基礎設施的規模為 15 億 TikTok 用戶服務的龐大算力,如今被導向分子數據的處理與預測。
Anew Labs 總部設於上海、新加坡及美國加州聖荷西,核心團隊共 36 人,科學顧問委員會成員包括信達生物製藥前總裁劉勇軍、安進(Amgen)前首席科學家 Ji Ma,以及武田製藥(Takeda)加州分部蛋白質化學科學總監 Hua Zou。字節跳動母公司估值約 3,000 億美元(約港幣 2.34 萬億元),其 AI 基礎設施規模遠超絕大多數製藥公司的運算資源。
臨床數據仍是最終考驗
目前全球已有逾 173 個由 AI 發現的藥物計劃進入臨床開發階段,但製藥業 90% 的臨床失敗率迄今未見明顯改善。英矽智能旗下針對特發性肺纖維化的 rentosertib,由 AI 全程負責靶點發現及分子設計,Phase IIa 結果已發表於《自然醫學》,是現時進展最快的 AI 新藥之一。
反觀 Recursion 與 Exscientia 合併後,旗下主打 AI 候選藥物因長期數據未能確認早期療效趨勢而遭中止,清晰說明在培養皿中有效的分子,未必能在人體內重現同樣效果。
Anew Labs 目前尚無臨床數據,波士頓展示的 IL-17 分子仍處於臨床前階段。從免疫學大會的海報到獲批口服療法,這段距離以年計算、以數十億美元衡量,而絕大多數踏上這段旅程的分子都未能走到終點。
來源:The Next Web
