日本厚生勞動省於 2026 年 3 月正式批准兩款源自誘導性多能幹細胞（iPS 細胞）再生醫療產品上市，成為全球首批獲得商業化授權 iPS 細胞衍生療法。距離山中伸彌教授首次創造出小鼠 iPS 細胞恰好 20 年，這突破標誌著再生醫學從實驗室正式走進臨床應用。

什麼是 iPS 細胞？

iPS 細胞（誘導性多能幹細胞，Induced Pluripotent Stem Cells）是將皮膚或血液等成人細胞重新編程，令其恢復類似胚胎幹細胞特性，可無限分裂並分化為任何類型細胞。這項技術令再生醫學研究取得突破性進展，同時避開使用胚胎幹細胞引發倫理爭議。

心肌細胞薄片：為重症心衰患者帶來新選擇

首款獲批產品 ReHeart 由大阪大學旗下初創公司 Qualipse 研發。這是一種由健康捐贈者 iPS 細胞分化而成心肌細胞薄片，專為因缺血性心肌病引致重症心臟衰竭患者而設，適用於接受藥物及手術治療後仍未見明顯改善患者，並曾於 2025 年大阪關西世界博覽會展出。

手術透過左胸切口進行，將三片心肌細胞薄片貼附於心臟表面，移植細胞分泌訊號蛋白有助促進血液循環及修復組織。在一項涵蓋 8 名重症心衰患者全國多中心協作研究中，4 名患者在移植後 52 週最高攝氧量（VO2 peak）增加逾 10%，顯示病情有改善趨勢。

目前重症心臟衰竭治療選項極為有限，主要為心臟移植或植入人工心臟輔助裝置。前者受制於捐贈者不足及年齡限制，後者則存在感染及神經損傷風險並影響長期生活質素，ReHeart 正是針對這醫療缺口而研發。

腦部細胞移植：柏金遜症治療的里程碑

第二款獲批產品 Amusepri（通用名：laguneprocell）由 Sumitomo Pharma 及 Racthera 聯合研發。此產品由捐贈者 iPS 細胞製成，包含能分化為多巴胺神經元前驅細胞，適用於對包括左旋多巴在內現有藥物治療反應不足柏金遜症患者。

柏金遜症（Parkinson’s disease）是一種神經退化疾病，因腦內製造多巴胺神經細胞逐漸死亡，引致肢體震顫及肌肉僵硬等運動障礙。現有藥物只能緩解症狀，無法從根本上補充已流失神經細胞。

Amusepri 採用微創腦科手術，在頭顱兩側各鑽一個小孔，透過三條注射路徑將細胞植入腦部特定區域。在京都大學醫院主導臨床試驗中，6 名患者中有 4 名在移植後 24 個月運動症狀評分（MDS-UPDRS Part III）有所改善，且全部 6 名患者移植細胞均確認仍然存活。

全球首座 iPS 細胞商業生產設施落戶大阪

位於大阪府吹田市 SMaRT 是全球首座專門生產再生醫療及捐贈者 iPS 細胞衍生藥物商業設施。所用 iPS 細胞原料由 CiRA Foundation 提供，生產技術則源自京都大學等機構自主研發，部分製程更採用 Eisai 細胞純化技術，充分體現產學合作成果。

這次世界首批 iPS 細胞療法能夠在日本率先落實，背後有其結構性原因。由 2012 年諾貝爾生理學或醫學獎得主山中伸彌教授奠定基礎技術，到國家長期公共資金支持，再到 SMaRT 商業化生產，整條供應鏈幾乎完全在日本境內完成。

有條件批准，距離廣泛使用尚需時日

兩款產品目前均屬「有條件及限期」批准，即獲批後仍須透過上市後臨床試驗及真實世界數據，持續驗證安全性及有效性。日本這制度允許再生醫學等難以進行大規模試驗領域提前審批，是日本在這領域能夠率先突破制度因素之一。

目前兩款產品均未納入公共醫療保險，藥品一般在獲批後約 3 個月、醫療器材在申請後約 4 至 5 個月始可列入保險。ReHeart 計劃最快於 2026 年秋季開始銷售，目標累積 75 名患者數據。Amusepri 亦須繼續收集數據以取得正式批准，預計患者真正受惠仍需一段時間。

起點，而非終點

京都大學 iPS 細胞研究所所長高橋淳表示，獲批只是這種新療法起點而非終點，強調必須謹慎地從有限病例開始積累長期數據。山中伸彌則提醒業界保持科學審慎不可操之過急，必須在更多病例中確認安全性及有效性，才能真正確立其作為醫療手段地位。

自 iPS 細胞誕生逾 20 年，這項源自實驗室技術終於進化至可將人類細胞培養及分化後植入患者體內實用階段。隨著更多臨床數據陸續累積，日本 iPS 細胞技術有望推廣至全球，由 iPS 細胞重寫醫學未來正式揭開序幕。

資料來源：WIRED